Problemática de los medicamentos empleados fuera de la ficha técnica (uso off-label): análisis de sus exigencias, con especial consideración a la obligación de información y consentimiento informado

AutorYolanda Bustos Moreno
CargoProfesora Titular Derecho Civil. Universidad de Alicante
Páginas75-116
Doctrina / Articles
Problemática de los medicamentos
empleados fuera de la fi cha
técnica (uso off-label): Análisis
de sus exigencias, con especial
consideración a la obligación de
información y consentimiento
informado
Problems of off-label use of drugs: Analysis of the
requirements, with special consideration to the
obligation of information and informed consent
Yolanda Bustos Moreno
Profesora Titular Derecho Civil. Universidad de Alicante
DOI: 10.14679/2031
Sumario / Summary: 1. Estado de la cuestión desde el punto de vista médico.
2. Conceptualización y regulación. 2.1. Ámbito de la práctica clínica v. ensayos
clínicos. 2.2. Situación legal en Europa de los usos off-label de medicamentos. 2.3.
Regulación en España. 3. Requisitos de acceso a medicamentos en condiciones
diferentes a las autorizadas. 3.1. Autorizaciones previas. 3.2. El carácter excepcional
y la ausencia de alternativa terapéutica autorizada. Interpretación jurisprudencial.
Criterio del TJUE. 4. Obligaciones del médico responsable del tratamiento. 4.1. La
justificación de la necesidad y evaluación positiva de la relación beneficio-riesgo.
4.2. Nivel de evidencia científica exigible. 4.3. La existencia de recomendaciones
de uso, guías clínicas y protocolos terapéuticos asistenciales. 4.4. La obligación
de farmacovigilancia. 5. Especial consideración a la obligación de información y
consentimiento informado. 5.1. La obligación de información. 5.2. Consentimiento
informado. 5.2.1. Consideraciones generales. 5.2.2. Personas mayores de edad. La
aplicación de la forma verbal v escrita. 5.2.3. El consentimiento de los menores de
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YOLANDA BUSTOS MORENO
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edad. Especial referencia a la madurez del menor y la última jurisprudencia sobre la
Gillick competence en el derecho anglosajón. 6. Bibliografía.
Resumen / Abstract: El médico siempre debe perseguir el mayor beneficio para
su paciente, intentando provocar el mínimo perjuicio a la hora de prescribirle un
fármaco. Ante dicha tesitura, cuando no existe una alternativa terapéutica autorizada,
es relativamente frecuente administrar medicamentos fuera de la ficha técnica
(off-label) en ciertas especialidades. Bajo tales premisas, el objeto de este trabajo es
analizar los requisitos legales, la forma de articular la obligación de información y el
consentimiento informado del paciente, situación esta última especialmente compleja
en el caso de la emisión por parte del menor de edad.
When prescribing a medication, a physician makes a benefit-risk evaluation based
on the drug’s potential benefits outweighing the potential risks. Faced with this
situation, when there is no authorized therapeutic alternative, it is relatively common
to administer drugs off-label in certain specialties. The aim of this paper is to analyze
the legal requirements, the way to articulate the obligation of information and the
informed consent of the patient, a particularly complex situation in the case of
minors.
Palabras clave / Keywords:
Medicamentos usados fuera de la ficha técnica, fármacos FFT, uso off-label, práctica
clínica, obligación de información, consentimiento informado, menor maduro.
Drugs used off-label, FFT drugs, off-label use, clinical practice, information obligation,
informed consent, mature minor, Gillick competence.
1. Estado de la cuestión desde el punto de vista médico
Se hace necesario constatar en primer lugar que en la práctica clínica
y atención primaria existe el uso de prescribir ciertos fármacos para unas
indicaciones terapéuticas que no han sido autorizadas, conocido como uso
off-label o FFT (fuera de la fi cha técnica). Lejos de lo que podría parecer, de
antemano, debe signifi carse que ello no implica una praxis ilegal, prohibida
o peligrosa1, ni supone un uso inadecuado o experimental; reconociéndose
1 En el Asunto C-179/16 F. Hoffmann-La Roche Ltd y otros contra Autorità Garante
della Concorrenza e del Mercato (AGCM), planteado ante el TSJUE (sentencia 23-1-2018),
según las demandantes en el asunto principal, esta actividad es ilegal en numerosos casos,
incluso en la mayor parte de las ocasiones. Otros interesados, como la AGCM, la SOI-AMOI,
la Región de Emilia–Romaña y el Gobierno italiano, rebaten esta alegación, Conclusiones
del Abogado general Sr. Henrik Saugmandsgaard øe, presentadas el 21-09-2017 ap.
82, p. 14, ECLI:EU:C:2017:714, disponible en https://eur-lex.europa.eu/legal-content/ES/
TXT/PDF/?uri=CELEX:62016CC0179&from=EN (en adelante, Conclusiones del Abogado
General Asunto C-179/16 ante el TSJUE). En el debate del Proyecto de Ley para la igualdad
real y efectiva de las personas Trans y para la garantía de los derechos de las personas LGTBI
se habla de la peligrosidad del bloqueador puberal, en cuanto fármaco off-label, (nº. de
Expediente 121/000113), Diario de Sesiones del Congreso de los Diputados, Comisiones
Núm. 819 12-12-2022, p. 11, disponible en https://www.congreso.es/public_ofi ciales/
L14/CONG/DS/CO/DSCD-14-CO-819.PDF#page=2
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además ciertas ventajas a este empleo de los medicamentos2, si bien siempre
que se realice dentro del marco legal vigente que explicaremos3. No obstante,
existen algunas excepciones en las que todavía no existe regulación al respec-
to, como sería el caso de la prescripción fuera de etiqueta de medicamentos
de organismos modifi cados genéticamente (conocidos como GMO, por sus
siglas en inglés), por su carácter más innovador4.
Se trata de una respuesta consecuente al principio de búsqueda de
benefi ciencia del paciente5 y queda justifi cado, como se indica en la De-
claración de Helsinki, siempre que a juicio del médico ello conlleve “alguna
2 Se citan como benefi cios de estos usos, el carácter innovador en la práctica clínica,
el acceso a terapias de evidencia emergente y la posibilidad de tratar ciertas condiciones
huérfanas, aunque no se haya producido una autorización formal SHAKEEL, S. et al.,
“Assessment of Knowledge, Attitude, and Practice of Obstetricians and Gynecologists
Toward Off-Label Medicine Use in Female Reproductive Health Issues”. Front Public
Health. 2022 Mar 24; LENK C, DUTTGE G. “Ethical and legal framework and regulation
for off-label use: European perspective”. Ther Clin Risk Manag. 2014 Jul 12; pp. 537-46;
BLANCO-REINA E., et al., “Assessment of Off-Label Prescribing: Profi le, Evidence and
Evolution”,Farm Hosp. 41 (4), 2017, pp. 458–469; STSJ de Galicia (Sala de lo C-A) 20-
7-2016, RJCA 2016\833. En concreto, respecto a las ventajas del uso de antidrepresivos
en población pediátrica, se indica que no se ha asociado con un mayor riesgo de eventos
adversos que el uso indicado en la etiqueta, Schröder, C, Dörks, M, Kollhorst, B, et al.
Extent and risks of antidepressant off-label use in children and adolescents in Germany
between 2004 and 2011. Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2017; 26: 1395-1402. https://
doi.org/10.1002/pds.4289
3 Como precisa la doctrina, entre otros, Van der ZANDEN, T. et al., “Benefi t-Risk
Assessment of Off-Label Drug Use in Children: The Bravo Framework”. Clin. Pharmacol.
Ther., 2021, 110: p. 952.; MARTÍ-AROMIR, G., et. al. “Prescripción de medicamentos
bajo condiciones no autorizadas en su fi cha técnica en endocrinología pediátrica”, (2017)
Rev Esp Endocrinol Pediatr., 8, pp. 48-52. 51; AGARWAL V. “Off-label Medication Use:
A Double-edged Sword”. Indian J Crit Care Med. 2021 Aug;25 (8), pp. 845-846.
4 El uso no indicado en la etiqueta de medicamentos GMO no está cubierto por la
normativa o las pautas de la Unión Europea y se rige por la legislación ambiental nacional
de cada Estado miembro. Ampliamente sobre los GMO, puede consultarse: Schagen
FH, Hoeben RC, Hospers GA. “Off-label prescription of genetically modifi ed organism
medicines in europe: emerging confl icts of interest?”, Hum Gene Ther. 2014 Oct;25(10):
pp. 893-6.
5 DÍEZ LÓPEZ et al., describen agudamente el dilema del prescriptor de medicamentos
off-label: se puede mover en una zona de grises, ya que debe buscar el mayor benefi cio de
su paciente (benefi ciencia) pero sin entrar en un posible perjuicio o malefi ciencia (primun
non nocere); esto es, el clínico, en ocasiones, tiene que optar entre usar un fármaco con
poca experiencia o no legislado, frente al hecho de no hacer o no poder hacer nada,
“Uso fuera de fi cha clínica de la hormona de crecimiento. Aspectos legislativos y revisión
científi ca de su evidencia. GHrh off-label use. A legal and scientifi c literature review”, Rev
Esp Endocrinol Pediatr 2017 – Volumen 8. Edición 1, pp. 30.

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