Ensayos clínicos con menores y necesidad de adoptar buenas prácticas en investigación

AutorCésar loris y María Concepción Martín-Arribas
Páginas185-209

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César Loris

Médico

Vocal del Comité de Bioética de Aragón

María Concepción Martín-Arribas

Doctora en Epidemiología y Salud Pública. ISCIII

Sumario: 1. INTRODUCCIÓN. 2. JUSTIFICACIÓN Y NECESIDAD DE LOS ENSAYOS CLÍNICOS DE MEDICAMENTOS CON MENORES. 2.1. Medidas adoptadas para impulsar el desarrollo de ensayos clínicos con menores. 2.2. Impacto de las medidas. 2.3. Aportan las nuevas regulaciones. 3. ESTUDIOS CLÍNICOS DE MEDICAMENTOS CON MENORES. 3.1 Ensayos clínicos. 3.1.1 Requisitos generales que deberán cumplir los ensayos clínicos con menores. 3.2 Investigación clínica con productos sanitarios. 3.3 Estudios postautorización de tipo observacional. 3.4 Medicamentos utilizados fuera de las condiciones de autorización establecida (uso compasivo) o intervenciones no probadas en la práctica clínica. 4. ÓRGANOS COLEGIADOS RELACIONADOS CON LA EVALUACIÓN ÉTICA DE LOS ENSAYOS CLÍNICOS CON MENORES. 4.1. Tipos de Comités de Ética relacionados con la investigación con seres humanos en España. 4.2. Adaptación de los comités de Ética de Investigación Clínica con medicamentos para la evaluación de ensayos clínicos con menores. 5. VALORES Y VIRTUDES DE LOS INVESTIGADORES. 5.1 Idoneidad. 5.2 Integridad. 5.3 ¿Qué valores o virtudes debería tener un investigador? 5.4 Códigos de Buenas Prácticas. 6. CONCLUSIONES Y RECOMENDACIONES

Introducción

La investigación es el conjunto de actividades encaminadas a desarrollar o contribuir a un conocimiento generalizado. En particular la Investigación Clínica (IC) es la actividad investigadora con seres humanos o su material biológico o biográfico y que pretende la comprensión de la enfermedad o el desarrollo de tecnología médica útil para el diagnóstico, la prevención o el tratamiento de la misma.

En este sentido la investigación clínica con medicamentos constituye el elemento básico que permite que sean autorizados por las agencias de medicamentos con las garantías suficientes para que lleguen a la práctica clínica y beneficie a los pacientes. La sociedad considera que una buena IC es fundamental para una co-

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rrecta asistencia a los ciudadanos y establece una serie de garantías para que así sea.

Sin embargo, no siempre ha habido una correcta IC. Durante finales del siglo XIX y a lo largo del XX hubo periodos en que se denunciaron numerosos casos de abusos, en concreto en la utilización de menores e incapaces en experimentos científicos, seguidos de otros en los que se ha considerado a los menores dentro de la categoría de seres vulnerables, sujetos a una especial protección, lo que motivó la restricción al desarrollo de la IC en este grupo de personas 1.

En la actualidad este cambio pendular se ha detenido: se acepta que la investigación clínica es necesaria, pero realizada adecuadamente protegiendo y respetando la dignidad y los derechos fundamentales de los participantes en los procesos de investigación, sobre todo en el caso de los menores. Así pues, la sociedad se ha dotado de una serie de normas y sistemas de control para garantizar el adecuado desarrollo de la investigación con menores, especialmente en la realización de Ensayos Clínicos (EC) con medicamentos, que repercuta en una mejora de su atención en la asistencia sanitaria.

Nuestro propósito es analizar la situación de los EC con menores en España. Definiendo como menores aquellos sujetos que según la Ley 41/2002, de 14 de noviembre, básica reguladora de la autonomía del paciente y de derechos y obligaciones en materia de información y documentación clínica, no han alcanzado la edad legal para dar su consentimiento informado. Hay que tener en cuenta que aunque la mayoría de edad sanitaria la establece en los 16 años, para la participación en EC, considera que no pueden dar el consentimiento hasta los 18 años 2.

Esta exposición se va a centrar en los siguientes puntos: la necesidad y justificación de los EC con menores; cómo se contempla la realización de EC con menores y las garantías de las que se dispone para la salvaguarda de sus derechos; cómo son los organismos o instituciones que deben evaluar la investigación y por último se considerará la idoneidad e integridad de los investigadores como uno de los actores principales en el complejo proceso de la investigación con medicamentos.

Justificación y necesidad de los ensayos clínicos de medicamentos con menores

En el caso del uso de medicamentos en menores, hasta bien entrado el siglo XXI, gran parte de ellos no habían sido probados en ese grupo de edad considerándose fuera de indicación (off-label). En adultos es excepcional esta situación. Según

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distintas fuentes, la proporción de fármacos que se utilizan fuera de indicación varía según la especialidad, siendo alrededor del 90 % en Unidades de Cuidados Intensivos Neonatales, el 70 % en Intensivos Pediátricos, el 50 % en Digestivo, el 47 % en Cardiología y el 36 % en Pediatría General 3. Este hecho ha sido denominado por algunos con el término de «orfandad terapéutica».

Es obvio que la investigación con menores presenta una serie de problemas relacionados con las características fisiológicas de un organismo en crecimiento y desarrollo, tipo de enfermedad, número de pacientes, y aspectos éticos derivados de su vulnerabilidad. Pero no es menos cierto que no investigar con ellos bajo el pretexto de una especial protección conduce a la falta de conocimientos para su aplicación en el diagnóstico y tratamiento de sus enfermedades, con lo que se contribuye a convertirlos en pacientes más vulnerables ante las enfermedades 4.

2.1. Medidas adoptadas para impulsar el desarrollo de ensayos clínicos con menores

El Parlamento Europeo, conocedor de la falta de Ensayos Clínicos específicos sobre medicamentos para menores y, consciente de que las reservas que suscita la realización de ensayos clínicos en esta población deberían sopesarse a la luz del problema ético que podría suponer el administrar medicamentos a una población en la cual éstos no habían sido probados, adoptó medidas dirigidas tanto a instituciones públicas como privadas con objeto de estimular los EC con medicamentos en los menores facilitando su desarrollo y autorización. El 26 de Enero de 2007 entró en vigor el Reglamento nº 1901/2006 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 12 de diciembre de 2006 sobre medicamentos de uso pediátrico 5.

Con este reglamento se pretendía establecer procedimientos de aprobación y modificación de los planes de investigación pediátrica. El plan de investigación pediátrica (PIP) lo define como aquel programa de investigación y desarrollo destinado a garantizar que se generen los datos necesarios para determinar las condiciones en las que un medicamento puede ser autorizado para su administración

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a la población pediátrica. Es decir, asegurar la eficacia de los medicamentos preservando la seguridad en la población pediátrica.

Para evitar retrasos en la investigación esperando resultados de EC en adultos con medicamentos que pudieran ser beneficiosos para los menores, el citado Reglamento obliga a la industria farmacéutica a presentar a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) un PIP desde el inicio del EC para aquellos medicamentos que pudieran tener utilización en menores. En caso de no prever una indicación pediátrica en el futuro los promotores de los EC debe obtener una dispensa de extender el EC a la población pediátrica.

Se crea así conciencia en Europa de la necesidad de que los fármacos destinados para los menores no se utilicen fuera de las indicaciones de ficha técnica (off-label) y que se administren con todas las garantías en niños.

El documento ha establecido una serie de objetivos encaminados a promover el uso seguro y eficaz de medicamentos en pediatría, garantizando que los nuevos medicamentos pediátricos y los ya comercializados estén plenamente adaptados a sus necesidades específicas:

• Facilitar el desarrollo y la accesibilidad de medicamentos de uso pediátrico.

• Velar por que dichos medicamentos sean fruto de una investigación ética y de calidad mediante la realización de los EC necesarios y adecuados.

• Que los medicamentos estén específicamente autorizados para su administración a la población pediátrica.

• Mejorar la información disponible sobre el uso de medicamentos en las distintas poblaciones pediátricas.

• Asignación de una parte de los fondos de investigación de la UE al fomento de la producción y autorización de medicamentos pediátricos no protegidos por una patente.

Para ayudar y evaluar estas acciones se creó un comité científico denominado Comité Pediátrico en el seno de la EMA, que tiene, entre otras funciones:

• Evaluar el contenido de todo PIP de un medicamento que se le presente de conformidad...

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