Consideraciones éticas sobre CRISPR/Cas9: Uso terapéutico en embriones y futura gobernabilidad
| Autor | Karen Ayelén Ferreyra |
| Páginas | 121-138 |
Consideracions ètiques sobre CRISPR/Cas9: Ús terapèutic en embrions i futura governabilitat Karen Ayelén Ferreyra
Rev Bio y Der. 2022; 54: 121-138
DOI 10.1344/rbd2021.54.36115
www.bioeticayderecho.ub.edu - ISSN 1886-5887
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Resum
La tècnica d'edició genètica CRISPR-Cas9 ha fet una revolució dins de la ciència i també ha generat
discussions sobre el seu ús en humans, tant a nivell de seguretat com ètic i polític. En aquest treball,
argument que no és possible realitzar edicions genòmiques per a un ús terapèutic de la tècnica CRISPR-Cas9
en embrions amb malalties monogèniques que es convertiran en futurs nens o nenes fins que no es
garanteixi major seguretat i eficàcia. Per a això, considero que ha d'haver-hi un balanç entre la prevenció en
el seu ús terapèutic i el seu ús en recerca. En primer lloc, explico els diferents possibles usos de la tècnica
CRISPR-Cas9 diferenciant el seu ús terapèutic, (pràctica validada i pràctica no validada); el seu ús per a
millorament i el seu ús en recerca. En segon lloc, analitzo quals són els riscos de realitzar edicions
genòmiques per a ús terapèutic. A més, enumero una sèrie de consideracions ètiques a tenir en compte en
el futur en cas que aquesta tècnica sigui aprovada. En tercer lloc, avaluo els consensos internacionals daus
fins al moment i descric el cas de l'Argentina, la seva prohibició i els problemes que genera a l'hora de fer
recerques. En quart lloc, analitzo les diferents alternatives reproductives existents i realitzo una anàlisi de
risc/beneficio per al seu possible ús. Finalment, avaluo una possible objecció al meu treball explicant que
aquest no contempla la llibertat reproductiva dels futurs pares/mares. En resposta a això, considero que es
genera un conflicte entre els principis d'autonomia i no maleficència.
Paraules clau: CRISPR-Cas9; ús terapèutic; malalties monogenètiques; riscos; consens global; futurs nens
i nenes.
Abstract
The CRISPR-Cas9 gene editing technique has made a revolution in science and has also generated
discussions about its use in humans, both at the safety, ethical and political levels. In this paper, I argue that
it is not possible to perform gene editing for therapeutic use of the CRISPR-Cas9 technique in embryos with
monogenic diseases that will become future children until greater safety and efficacy are guaranteed. To
this end, I consider that there must be a balance between prevention in its therapeutic use and its use in
research. First, I explain the different possible uses of the CRISPR-Cas9 technique, differentiating its
therapeutic use (validated practice and non-validated practice), its use for improvement and its use in
research. Secondly, I analyze the risks of performing gene editing for therapeutic use. In addition, I list a
series of ethical considerations to be considered in the future in case this technique is approved. Thirdly, I
evaluate the international consensus reached so far and describe the case of Argentina, its prohibition and
the problems it generates at the time of doing research. Fourthly, I analyze the different existing
reproductive alternatives and perform a risk/benefit analysis for their possible use. Finally, I evaluate a
possible objection to my work by explaining that it does not contemplate the reproductive freedom of
prospective parents. In response, I consider that a conflict between the principles of autonomy and non -
maleficence is generated.
Keywords: CRISPR-Cas9; therapeutic use; single-gene diseases; risks; global consensus; future children.
Resumen
La técnica de edición genética CRISPR-Cas9 ha hecho una revolución dentro de la ciencia y también ha
generado discusiones sobre su uso en humanos, tanto a nivel de seguridad como ético y político. En este
trabajo, argumento que no es posible realizar ediciones genómicas para un uso terapéutico de la técnica
CRISPR-Cas9 en embriones con enfermedades monogénicas que se convertirán en futuros niños o niñas
hasta que no se garantice mayor seguridad y eficacia. Para ello, considero que debe haber un balance entre
la prevención en su uso terapéutico y su uso en investigación. En primer lugar, explico los diferentes
posibles usos de la técnica CRISPR-Cas9 dife renciando su uso terapéutico, (práctica validada y práctica no
validada); su uso para mejoramiento y su uso en investigación. En segundo lugar, analizo cuales son los
riesgos de realizar ediciones genómicas para uso terapéutico. Además, enumero una serie de
consideraciones éticas a tener en cuenta en el futuro en caso de que esta técnica sea aprobada. En tercer
lugar, evalúo los consensos internacionales dados hasta el momento y describo el caso de Argentina, su
prohibición y los problemas que genera a la hora de hacer investigaciones. En cuarto lugar, analizo las
diferentes alternativas reproductivas existentes y realizo un análisis de riesgo/beneficio para su posible
uso. Por último, evalúo una posible objeción a mi trabajo explicando que este no contempla la libertad
reproductiva de los futuros padres/madres. En respuesta a ello, considero que se genera un conflicto entre
los principios de autonomía y no maleficencia.
Palabras clave: CRISPR-Cas9; uso terapéutico; enfermedades monogenéticas; riesgos; consenso global;
futuros niños y niñas.
Consideracions ètiques sobre CRISPR/Cas9: Ús terapèutic en embrions i futura governabilitat Karen Ayelén Ferreyra
Rev Bio y Der. 2022; 54: 121-138
DOI 10.1344/rbd2021.54.36115
www.bioeticayderecho.ub.edu - ISSN 1886-5887
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Introduccion
El gran avance de la ciencia en materia biotecnológica de estas últimas décadas ha dado lugar a
importantes innovaciones dentro de la genética; una de ellas, es el sistema de edición genómica.
Este sistema permite editar una parte del patrón de la cadena de ADN y reemplazarla por otro.
Marfany (2019) expone que las primeras técnicas que se han desarrollado fueron las mega
nucleasas de ZINC y las endonucleasas TALEN, las cuales se basan en el uso de proteínas diseñadas
para reconocer la secuencia del ADN y cortarla. Sin embargo, estos métodos tienen dos problemas:
primero, su alto costo económico lleva a que pocas personas puedan acceder a ella; y, s egundo,
tienen una alta probabilidad de realizar ediciones no intencionales fuera del objetivo1 y una muy
baja efectividad.
El sistema CRISPR-Cas9 se considera un avance muy prometedor dentro del ámbito de la
edición genética ya q ue hay mayor especificidad en el corte de la cadena de ADN y tiene un bajo
costo, lo cual permite un mayor acceso. No obstante, sigue habiendo dificultades en los
mecanismos de reparación2. Gracias a este método, hoy en día es posible realizar ediciones
genéticas en humanos, esto lleva a una serie de problemas técnicos, éticos y jurídicos. En efecto,
este trabajo se centrará en dilucidar las dificultades éticas que se pueden generar a la hora de
realizar ediciones genéticas para un uso terapéutico con el sistema CRISPR-Cas9 en embriones
con enfermedades monogénicas.
La estructura del artículo será la siguiente. En la sección 2 explico en qué consiste el sistema
de CRISPR, con qué fines puede utilizarse (m ejoramiento, terapia o investigación), a quienes
puede ir dirigido y finalmente en qué tipo de células puede aplicarse (somáticas o germinales). En
la sección 3, analizo los riesgos que implica efectuar terapias de edición genética en embriones; y
sugiero una serie de consideraciones éticas a tener en cuenta en caso de que se efectúen. En la
sección 4, evalúo los consensos nacionales e internacionales y planteo una serie de puntos a tener
en cuenta en caso de que efectivamente se realicen las terapias de edición genética en embriones.
En la sección 5, expongo los métodos de reproducción alternativos a la terapia génica y examino
el problema de la evaluación de riesgo/beneficio en este tipo de terapias. En la sección 6, evalúo
y respondo una posible objeción a este trabajo.
1 Modificaciones fuera del objetivo: Introducción de cambios no deseados en otras partes del genoma en el momento en que se realizan
los cambios deseados en la secuencia objetivo prevista (ICCUHGGE 2020, p.56).
2 Los problemas en los mecanismos de reparación serán explicados en la segunda sección de este trabajo.
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